Taiho Oncology, Inc. en Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. hebben vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Lytgobi tabletten voor de behandeling van volwassen patiënten met eerder behandeld, inoperabel, lokaal gevorderd of gemetastaseerd intrahepatisch cholangiocarcinoom (iCCA) met fibroblastgroeifactorreceptor 2 (FGFR2)-genfusies of andere herschikkingen.
Deze indicatie is goedgekeurd onder versnelde goedkeuring op basis van het algehele responspercentage en de duur van de respons. Voortdurende goedkeuring voor deze indicatie kan afhankelijk zijn van verificatie en beschrijving van het klinisch voordeel in een of meer bevestigende onderzoeken.
“Lytgobi is een effectieve, goed verdragen therapie voor patiënten met intrahepatische CCA die oraal kan worden ingenomen”, aldus Tim Whitten, President en CEO van Taiho Oncology, Inc. “Deze goedkeuring is een belangrijke mijlpaal voor patiënten en kan hoop geven op verbeterde uitkomsten. Als iemand wiens familie is getroffen door cholangiocarcinoom, ben ik me terdege bewust van de impact die deze ziekte kan hebben op de patiënt en zijn dierbaren.
Als geheel is cholangiocarcinoom een agressieve vorm van kanker van de galwegen en wordt in de VS jaarlijks bij ongeveer 8.000 personen gediagnosticeerd.1 Dit omvat zowel intrahepatische (in de lever) als extrahepatische (buiten de lever) vormen van de ziekte. Ongeveer 20% van de patiënten met de diagnose CCA heeft de intrahepatische vorm van de ziekte.2,3 Binnen deze 20% heeft ongeveer 10-16% van de patiënten herrangschikkingen van het FGFR2-gen, waaronder fusies, die tumorproliferatie bevorderen.4,5,6,7,8 Lytgobi bindt covalent aan FGFR2 en remt de signaalroute.9 De andere goedgekeurde FGFR-remmers zijn reversibele ATP-competitieve remmers.10,11,12
“Lytgobi is een belangrijk voorbeeld van het potentieel van precisiegeneeskunde in iCCA en vertegenwoordigt een nieuwe vooruitgang in de behandeling van deze zeldzame en uitdagende ziekte”, zegt medisch oncoloog Lipika Goyal, MD, MPhil, van het Massachusetts General Hospital Cancer Center en hoofdonderzoeker van de centrale studie die leidde tot de goedkeuring van Lytgobi. “Ik ben bemoedigd dat de behandelingsopties voor deze ziekte blijven uitbreiden en evolueren door de toegewijde inspanningen van vele jaren.”
De goedkeuring van Lytgobi is gebaseerd op de resultaten van de primaire analyse van de FOENIX*-CCA2-studie, een wereldwijde open-label fase 2-studie waarin 103 patiënten werden geëvalueerd met inoperabele, lokaal gevorderde of gemetastaseerde iCCA met FGFR2-genherschikkingen, waaronder fusies. In dit onderzoek kregen patiënten Lytgobi eenmaal daags oraal in een dosis van 20 mg tot ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit.
De studie bereikte het primaire eindpunt met een objectief responspercentage van 42%, zoals gemeten door een onafhankelijke centrale beoordeling. De mediane responsduur (DOR) was 9,7 maanden, waarbij 72% van de reacties ten minste zes maanden duurde. De meest voorkomende (≥20%) bijwerkingen waren nageltoxiciteit, musculoskeletale pijn, constipatie, diarree, vermoeidheid, droge mond, alopecia, stomatitis, droge huid, artralgie, dysgeusie, buikpijn, droge ogen, misselijkheid, verminderde eetlust, urinewegen infectie, palmoplantair erytrodysesthesiesyndroom en braken.
Lytgobi werd ontdekt door het moederbedrijf van Taiho Oncology, Taiho Pharmaceutical, dat dit product blijft ontwikkelen voor andere potentiële tumortypes. “De Taiho-groep werkt als één geheel om dit middel te optimaliseren voor de wachtende patiënten”, zegt Teruhiro Utsugi, Senior Managing Director bij Taiho Pharmaceutical.
